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基因编辑正确的打开方式

2019-12-02 10:55:33 
 
 

中国科学家已经到达了另一个“世界第一”。

邓鸿魁等国内生命科学和医学学者首次利用crispr/cas9基因编辑技术转化人类造血干细胞,成功治愈白血病,使人类血细胞能够抵抗艾滋病毒。这项成就发表在今年9月11日的顶级医学杂志《新英格兰医学》上。

十个月前,另一位中国科学家也成为了“世界第一”——当时中国南方科技大学副教授何健奎宣称,世界上第一个经过基因编辑的胚胎干细胞婴儿已经诞生。两天之内,他受到了全世界400多名科学家的公开谴责,停止了所有教学和科研活动,最终被中国南方科技大学终止。斯坦福大学也开除了许多积极与何健奎互动的研究人员。

它们也是基因编辑,也用于治疗艾滋病。他们的治疗原则完全相同,但他们接受了完全不同的治疗。因为,邓鸿魁等科学家的研究是打开基因编辑的正确途径。

对于基因编辑,最大的问题是伦理。至于上述两项研究,我们不能为了治疗可控疾病而引入未知和不可控的新风险。

在此之前,中国学者曾多次因伦理问题受到批评。2014年1月,世界上第一只定向基因编辑猴子在中国诞生。2015年4月,另一组科学家完成了世界上第一个基因改造人类胚胎的实验。

随着生命科学技术的发展到今天,尽管人类基因已经测序,我们仍然可以面对20,000多对人类基因和30亿对碱基对。我们仍然不完全理解它们在活生物体的运作中扮演什么角色。

Crispr/cas9基因编辑技术已经商业化。基于这一技术的三家公司的总市值已经达到40亿美元,但最先进的技术仍然不能保证基因编辑能够准确、全面、无误地进行。

这意味着在何健奎创造的婴儿中可能或多或少存在遗传物质的片段——他在后来的新闻发布会上承认了这一点。我们只能祈祷这些多余或缺失的片段与人类生活的运作无关,并且这些婴儿能够像正常人一样健康、不受影响地成长。

影响这两项研究的案例是2007年的“柏林病人”。一个同时患有艾滋病和白血病的人在造血干细胞移植后奇迹般地治愈了艾滋病。这是因为供体干细胞具有一种叫做cc r5-δ32的基因突变,这种突变可以防止艾滋病毒的一种亚型感染人类细胞。

不同的是,何剑魁使婴儿体内的每一个细胞都有这种突变,这将影响到每一个后代。尽管存在技术风险,一项研究表明,突变本身也增加了感染流感、脑炎和西尼罗病毒的风险。然而,邓鸿魁等人只使人体血细胞产生这种突变,风险相对可控,而且这种变化不会在后代身上发生。

如果只是为了治疗艾滋病,我们不需要也不应该使用基因编辑。因为引入这种疗法的风险远远大于消除人体内艾滋病毒的益处。然而,在邓鸿魁等人的研究中,患者不得不接受骨髓移植来治疗白血病,伦理压力要小得多。

《新英格兰医学》还发表了美国科学院院士卡尔·琼(Carl Joan)的评论,称“这项工作的安全性是可以接受的”。她还告诉媒体,“这项研究对相关领域意义重大,没有引起伦理方面的关注”。清华大学艾滋病综合研究中心主任张齐林也表示,该研究“在安全性和有效性方面获得了宝贵的数据,为我们进一步提高基因编辑技术在艾滋病治疗和治愈中的应用提供了重要的参考和指导”。

目前,人类已经有了控制艾滋病毒的成熟疗法——只要他们定期服药,人体内就无法检测到艾滋病毒,携带者不再具有传染性,艾滋病毒感染者的预期寿命仅比健康人少2年。无论男女,艾滋病毒感染者都能生下健康的孩子。

在中国,医疗保险涵盖7种鸡尾酒疗法药物,患者可以终身免费服用。但是对于医疗系统来说,这是一个沉重的负担。尽管艾滋病现在可以像慢性病一样得到控制,但阴影将会伴随病人一生,成为一个难以言喻的秘密。

保守估计显示,目前全世界有3700多万人感染了艾滋病毒。自从1981年被发现以来,艾滋病已经夺去了4000万人的生命。发现艾滋病毒的人获得了2008年诺贝尔医学奖。艾滋病的征服者可能会赢得所有医学奖项,并在历史上成名。

早在23年前,邓鸿魁教授就第一个发现cc r5-δ32基因突变对艾滋病的意义。最近发表的研究持续了近八年。虽然患者的白血病已经治愈,基因编辑的效果在19个月的随访中仍然存在,没有出现错误编辑或不良反应,但患者抗艾滋病毒的能力不如预期。研究人员推测,这可能是因为一些造血干细胞在没有基因编辑的情况下仍可能感染艾滋病毒。

我们在征服艾滋病的征途上只迈出了一小步。

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